Alemania aprobó un nuevo fármaco botánico derivado de la marihuana para tratar el dolor crónico, una decisión que abre un nuevo futuro para los usos médicos del cannabis. A fines de mayo, el Instituto Federal de Medicamentos y Dispositivos Médicos de Alemania, similar a la Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos (FDA, por sus siglas en inglés), autorizó la comercialización de Exilby, una tintura oral derivada de la marihuana que fabrica la farmacéutica alemana Vertanical. La compañía espera lanzar Exilby al mercado durante el otoño en el hemisferio norte.

"Fue una lucha muy dura, te lo aseguro", afirmó Clemens Fischer, de 50 años, el multimillonario CEO y cofundador de Vertanical. "Somos la primera empresa a nivel mundial que demostró de manera reiterada que nuestro fármaco, nuestro extracto, funciona mejor que el placebo y mejor que los opioides", aseguró.

Exilby es el primer medicamento derivado del cannabis aprobado específicamente para tratar el dolor crónico. El mercado tiene un enorme potencial: en Alemania se emiten aproximadamente 20 millones de recetas de opioides al año, con entre 6 y 7 millones de pacientes potenciales. El año pasado, durante los ensayos clínicos realizados en Europa, Exilby demostró ser más eficaz que los opioides y que un placebo. Exilby también obtuvo la autorización de comercialización en Austria y la compañía solicitará la aprobación en el Reino Unido y en toda la Unión Europea.

El objetivo de Fischer es convertirlo en el medicamento líder para el dolor crónico en la Unión Europea, en reemplazo de las recetas de opioides, que resultan altamente adictivas, a diferencia de Exilby.

"Queremos reemplazar a los opioides; [Exilby] es una nueva clase de fármacos", afirmó Fischer. Además, afirmó: “Aspiramos a quedarnos con al menos un 10% de participación de mercado en el segmento de los opioides. Creo que es un objetivo más que realista”.

El objetivo final de Vertanical consiste en lograr la aprobación de su medicamento en Estados Unidos, un mercado aún más grande, donde se emiten aproximadamente 120 millones de recetas de opioides al año y donde la epidemia de opioides se cobró 44.564 vidas el año pasado. En mayo, la FDA otorgó a Vertanical la designación de terapia innovadora para su fármaco en investigación.

La compañía prevé iniciar los ensayos clínicos de fase III en Estados Unidos durante el verano norteamericano. Si Estados Unidos aprueba Exilby, probablemente el medicamento se convertirá en un blockbuster, ya que el 24% de los adultos estadounidenses reportan dolor crónico, según los CDC.

"El mercado estadounidense es, por lejos, el más importante, y donde la demanda debería ser mayor, tanto desde nuestro punto de vista como en función de las necesidades de los pacientes", afirmó Fischer.

Fischer, un exmédico, es un emprendedor farmacéutico serial, nacido en Weilheim, Alemania, que actualmente dirige un pequeño imperio a través de Futrue Group, un holding con sede en Múnich que agrupa a unas 20 empresas farmacéuticas y de I+D. Durante las últimas dos décadas, creó y vendió varias compañías en el sector de medicamentos y suplementos de venta libre, desde somníferos hasta tratamientos para el síndrome del intestino irritable, y amasó una fortuna de US$ 1.000 millones.

En 2017, Fischer leía noticias sobre la floreciente industria del cannabis en Estados Unidos y algo le llamó la atención: los pacientes que consumían marihuana medicinal la usaban para tratar el dolor crónico. Viajó a California y Nevada, donde se reunió con más de una docena de empresas para investigar y descubrir los mejores métodos de cultivo, y buscó variedades que pudieran resultar efectivas para el manejo del dolor. 

De regreso en Europa, Fischer encargó 500 semillas de marihuana y transformó un invernadero danés construido para cultivar rosas en un vivero de cannabis de 20.000 metros cuadrados, donde se dedicó a la fenotipificación, un término que usan los cultivadores de marihuana para identificar el mejor cultivar para un propósito específico, ya sea para drogar a alguien o para medicarlo.

Fischer encontró una variedad que llama DKJ-127, con alto contenido de THC, CBD y otro cannabinoide llamado CBN, conocido principalmente por sus propiedades para favorecer el sueño. Vertanical obtuvo patentes en Estados Unidos y en todo el mundo para esta variedad y su uso específico en el tratamiento del dolor crónico, y él cree que la compañía se convertirá en su proyecto más exitoso. Fischer invirtió más de US$ 300 millones de su propio dinero en Vertanical, junto con su socia Madlena Hohlefelder.

Después de la epidemia de opioides en Estados Unidos, provocada por fármacos aprobados por la FDA como OxyContin, fabricado por Purdue Pharma, los profesionales médicos buscaron una alternativa mejor: un analgésico eficaz sin los riesgos de adicción, sobredosis y muerte. Journavx, un fármaco no opioide que atenúa las señales de dolor que se envían al cerebro, obtuvo la aprobación de la FDA para el tratamiento del dolor agudo en enero de 2025. Vertex, el fabricante del fármaco, registró ventas por US$ 59,6 millones durante su primer año en el mercado. Viatris, con sede en Pensilvania, también intenta obtener la aprobación de la FDA para su analgésico Meloxicam.

Según Precedence Research, el mercado estadounidense de opioides genera ventas anuales por aproximadamente US$ 20.000 millones, lo que representa una gran oportunidad para los fármacos alternativos. Si bien en Estados Unidos se indican más recetas individuales para el dolor agudo, el mercado del dolor crónico es mucho más grande. A los pacientes con dolor crónico les recetan medicamentos durante períodos más prolongados y en dosis más altas, lo que se traduce en mayores ingresos por paciente. Keonhee Kim, analista de Morningstar especializada en compañías farmacéuticas que fabrican opioides, afirmó que "incluso una pequeña participación de mercado podría ser significativa".

El beneficio social de un tratamiento eficaz y no opioide para el dolor crónico resulta incalculable. Caleb Alexander, profesor de epidemiología y medicina en la Escuela de Salud Pública Bloomberg de la Universidad Johns Hopkins, afirmó que los beneficios de un fármaco como Exilby dependerán de su uso, lo cual llevará tiempo una vez que los médicos empiecen a recetárselo a los pacientes.

"Es un producto al que hay que seguir de cerca; es el primero de su clase, un fármaco innovador", afirmó Alexander, quien no participa en Vertanical ni en sus ensayos clínicos. También comentó: “Podría convertirse en una herramienta más dentro del arsenal terapéutico. El dolor sigue siendo una afección devastadora para millones de estadounidenses, y aprendimos por las malas que, en la mayoría de los casos, los opioides no son la solución”.

Vertanical no está sola en su esfuerzo por transformar la marihuana en un medicamento aprobado por la FDA. Los hermanos Stanley, conocidos por popularizar el CBD con su innovadora empresa Charlotte's Web hace una década, desarrollan un fármaco derivado del cáñamo para tratar diversos síntomas asociados al autismo. La tintura botánica de CBD y THC, extraída de una cepa patentada de plantas de cáñamo de Charlotte's Web, superó los ensayos de fase I de la FDA y el año pasado recibió la autorización para avanzar a la fase II, donde se estudiarán la eficacia y los efectos secundarios del fármaco. (Por lo general, solo el 33% de los fármacos supera la fase II de los ensayos clínicos).

Al igual que el medicamento experimental de los Stanley, Exilby, de Vertanical, también sigue el proceso de aprobación de fármacos botánicos de la FDA, lo que significa que deriva por completo de la planta y no consiste en un fármaco sintético de molécula única, como la mayoría de los medicamentos disponibles en el mercado. Con la autorización para iniciar su ensayo de fase III en Estados Unidos, Vertanical entrará ahora en la parte más difícil del proceso: el seguimiento de las reacciones adversas y de la eficacia en una población de pacientes más amplia. Históricamente, más del 70% de los medicamentos fracasan en la fase III.

Los fármacos botánicos suelen resultar más difíciles de aprobar que los fármacos de molécula única debido a la gran cantidad de compuestos activos presentes en las plantas. Exilby, por ejemplo, contiene más de 100 compuestos. Actualmente, la FDA aprobó solo cuatro fármacos botánicos, entre ellos las sinecatequinas, una crema tópica para verrugas genitales elaborada con hojas de té verde y comercializada como Veregen.

Sin embargo, transformar los compuestos activos de la marihuana en medicamentos no resulta imposible. En 1985, la FDA aprobó Marinol, una forma sintética de THC llamada dronabinol, para pacientes con cáncer y sida. Se estima que las ventas de Marinol rondan los US$ 250 millones anuales. 

El éxito de ventas actual derivado del cannabis es Epidiolex, una tintura de CBD aprobada por la FDA para niños y adultos con síndrome de Lennox-Gastaut, síndrome de Dravet y otros trastornos epilépticos raros. Con una población de pacientes reducida, de alrededor de 100.000 personas en todo el mundo, Epidiolex, propiedad de Jazz Pharmaceuticals, con sede en Irlanda, logró superar los US$ 1.000 millones en ventas el año pasado.

Fischer cree que, si Exilby obtiene la aprobación en Estados Unidos, sus ventas superarán ampliamente las de Epidiolex. "Solo tienen unos pocos miles de pacientes en todo el mundo, ¿verdad? En comparación, ¿cuántos pacientes conocés con dolor de espalda crónico?", planteó. "Nuestra población de pacientes es cientos de veces mayor que la suya", afirmó.

Fischer también cuenta con la suerte de que el gobierno federal estadounidense cambió oficialmente su postura respecto del cannabis. En abril, el Departamento de Justicia de Estados Unidos reclasificó la marihuana medicinal: pasó de droga prohibida de la Lista I, junto con la heroína y el LSD, a droga de la Lista III, una categoría mucho menos restrictiva que incluye esteroides, ketamina y Tylenol con codeína. Este cambio podría indicar que la FDA se mostrará más receptiva a los fármacos que contienen cannabinoides.

Peter Grinspoon, médico de atención primaria en el Hospital General de Massachusetts e instructor de medicina en la Facultad de Medicina de Harvard, afirmó que la reclasificación del cannabis probablemente facilitará el proceso ante la FDA.

"Creo que es algo sumamente importante porque el 90% de los estadounidenses apoya el acceso legal a la marihuana medicinal", afirmó Grinspoon, quien se especializa en cannabis medicinal desde hace más de 25 años y recientemente publicó el libro "Envejecer bien con cannabis". "Muchas personas se sienten mucho más cómodas al pedírselo a su médico y se sienten mucho más cómodas si se presenta como un medicamento", remarcó.

El ambicioso e imposible objetivo de Fischer consiste en inaugurar un "mundo libre de dolor crónico", algo que, según él, cree que puede lograr. Pero también se conformaría con crear una nueva clase de fármacos que se convierta en un éxito de ventas.

"Me gasté todo mi dinero", dijo Fischer. "No tengo un plan B; tengo que lograr que sea un éxito", sentenció.

 *Esta nota fue publicada originalmente en Forbes.com.